Rakuravi Klaster strateegia

Väljavõte

1 Rakuravi klastri strateegia Tallinn

2 Sisukord Kokkuvõte... 3 Rakuravi tänane olukord... 5 Rahvusvaheline olukord... 5 Eesti regeneratiivse meditsiini olukord... 8 Eesti regeneratiivse meditsiini ja rakuravi sektori strateegiline positsioon rahvusvahelisel turul. 8 Rakuravi klaster Rakuravi eelkastri tegevused Klastri missioon ja visioon Klastri liikmed ja toimimismudel Liikmesorganisatsioonid Klastri organisatsioon Liikmesorganisatsioonide finantsilised näitajad ja prognoosid Rakuravi klastri tegevuseesmärgid ja meetmed nende saavutamiseks Klastri eesmärgid Meetmed eesmärkide saavutamiseks Klastri partnerite roll eesmärkide saavutamisel Tegevuste riskid ja nende maandamine Eelarve 23 Viited 24 Lisa 1. Mõistete selgitusi Lisa 2. Sektoris tegutsevad USA börsiettevõtted ja valdkonna liidrid: Lisa 3. Eelklastri tegevuste tulemusena koostatud Eesti rakuravi ja regeneratiivse meditsiini valdkonna SWOT analüüs Lisa 4. Klastri liikmesorganisatsioonid

3 1. Kokkuvõte Rakuteraapia on regeneratiivse ja esteetilise meditsiini osa, kus ravi põhineb rakkude kasutamisel hävinud kudede asendamiseks ja regeneratiivsete protsesside kiirendamiseks kasutades tervete rakkude siirdamist haigesse organisse (siin ja edaspidi mõistete seletused vt. Lisa 1). Momendil on enamlevinud rakuteraapia rakendused seotud vereloome ja liigeste haigustega, aga ka südame ja närvisüsteemi regeneratsiooniga. Samuti leiab üha laialdasemat rakendust rakkude kasutamine esteetilises meditsiinis, naha omaduste parandamisel, kortsude vähendamisel ja üldisemalt noorusliku välimuse säilitamisel. Rakkudel põhinevate ravimite arendus on maailmas väga kiiresti arenev valdkond. Kui aastal hinnati rakuravi ja seotud protokollide kasutamise maailmaturu suuruseks 26 miljardit dollarit, siis turu projektsioonid aastateks kasvatavad selle numbri hinnanguliselt kuni 96,3 miljardi dollarini 1. Rakuteraapia sektoris tegeleb maailmas ca 700 ettevõtet, millest umbes pooled töötavad välja oma toodet (vt Lisa 2). USAs on juba turul ja erinevates kliinilise uuringu faasides on üle 300 toote, neist kolmandasse faasi jõudnuid on 32. USAs on täna kommertsiaalselt saadaval ca 70 erinevat rakuteraapia toodet (T.Genix, Fusionary, Osteocel\Trinity, Epicel, Carticel, OrCel, Prokera, AmnioGraft, Dermagraft jt). Euroopas on ravimiameti loal turul raviteenusena kasutuseks paar toodet (Chondrocelect, jt) 2. Eestis laiapõhjaline teadlikkus rakuravi valdkonnast puudub. Regeneratiivne meditsiin ja rakuteraapia koonduvad Eestis peamiselt kahe teaduskeskuse Tartu Ülikooli ja Tallinna Tehnikaülikooli ja suuremate haiglad nagu Tartu Ülikooli Kliinikum, PERH, Ida-Tallinna Keskhaigla juurde. Eestis tegutseb üle 50 biotehnoloogia ettevõtte 3, neist väike osa ka regeneratiivse meditsiini probleemidega. Rakuteraapia nõuab spetsiifilist lähenemist, mille üheks oluliseks osaks on rakkude ja eriti autoloogiliste rakkude (inimeselt endalt pärit rakud) tootmine kasutuskoha läheduses. See nõuab cgmp (current Good Manufacturing Practice) tingimustele vastavat rakkude tootmist, mida saab läbi viia spetsiifiliselt sisustatud tootmislaboris. Rakuteraapia tehnoloogiate arenedes muutub üha olulisemaks tootmisbaasi küsimus kuna rakkude kui ravimite tootmine peab alluma sätestatud eeskirjadele ja toimuma kontrollitud tingimustes. Momendil on selliseid tootmisbaase maailmas ja eriti Euroopas vähe ja nad ei suuda rahuldada tõusva turu kiirelt kasvavat vajadust cgmp tootmise järele. Eestis puuduvad seni cgmp nõuetele vastavad rakuliste ravimite tootmiseks laborid. Plaanitud on rajada kaks kesklaborit olulisemate teadusasutuste, haiglate ning ettevõtjate lähedusse. Üks Tallinnasse, teine Tartusse. Laborite rajamine omakorda tekitab nõudluse täiesti uute kompetentside järele, mis toetaksid nende akrediteerimist vastavuses rahvusvaheliste nõuetega. Rakuravi klaster MTÜ Rakuravi loodi 2011a. juunis. Klastri asutajaliikmete - Tallinna Tehnikaülikooli, ja biotehnoloogia ettevõtete OÜ Cellin Technologies e, OÜ Biolaborid ja OÜ Protobios - eesmärgiks asutamisel oli luua ühine organisatsioon, mis seoks endaga rakuravi ja regeneratiivse meditsiiniga tegelevad ettevõtted ja 3

4 edendaks rakuteraapia arendamist, teavitust ning rakuravi toodete ja teenuste müüki Eestis ja välisriikides. Käesolev strateegiadokument on koostatud klastri pikaajalise visiooni, missiooni ja tegevusraamistiku defineerimiseks, Eesti rakuravi ja regeneratiivse meditsiini turu arendamiseks ning ettevõtete rahvusvahelise konkurentsivõime edendamiseks. Meie visiooniks on, et regeneratiivse meditsiini ja rakuravi valdkonnast kujuneb Eesti biotehnoloogia ekspordi lipulaev. Tähtsamad abinõud visiooni elluviimiseks on koondatavad kolme tähtsama prioriteedi alla: 1) Eestis rakuravi valdkonna konkurentsivõime ja eksportvõimekuse tõstmine; 2) inimressursi kvaliteedi parendamine; 3) rakuravi ja regeneratiivse meditsiini valdkonna regulatsioonide ja seadusandluse täiustamine. Lähtudes antud jaotusest saab strateegia käigus väljatöötatud meetmed jagada järgmiselt: Koostöövõrgustiku ja teabekeskuse loomine Koostöövõrgustiku loomine, et partnerettevõtjatel tekiks parem ülevaade üksteise tegevustest ja tekiks omavaheline koostöö. Teabekeskus omaks ja jagaks informatsiooni Eesti ja maailma rakuteraapia ja regeneratiivse meditsiini toodete, teenuste, ja teostatavate kliiniliste uuringute kohta, pakuks nõustamist ning koolitust rakuteraapia arendussuundade ja uusimate tehnoloogiate ning regulatiivsete normide osas ning sisendit uute toodete, teenuste väljaarendamiseks, samuti kontakte rakuteraapia/regeneratiivse meditsiini keskuste kohta maailmas. Klaster uurib aktiivselt koostööde võimalust teiste seotud majandusharudega (IT, materjaliteadused ja nanotehnoloogia), teiste klastritega ja organisatsioonidega. Teenuse struktuuri loomine Rakuravi ja regeneratiivse meditsiini teenuste osutamiseks klientidele loob klaster ettevõtete koostöö võrgustiku, millisel baseerub rakuravi ja regeneratiivse meditsiini teenuste laialdasem turustamine nii Eestis kui välisriikides. Ühisturundus Oma müügivõrgustiku ülesehitamine sihtturgudele (Baltimaad, Skandinaavia, arenevad turud). Selleks luuakse ring partneritest, kes on huvitatud ja kõrgelt motiveeritud ühisprojektides osalemast ja Eesti klastri partnerite toodete ja võimaluste edasimüügist. Teadlikkuse suurendamine - rakuravi innovaatori kuvandi loomine Avalikkuse, arstkonna, valdkonna spetsialistide, investorite, meedia ja rahvusvahelise sihtgrupi (ravimifirmad, arstid, haiglad jne) teavitamine Eesti rakuravi arengust võimalustest. Töötajate ettevalmistamine ja kvalifikatsiooni tõstmine Koostöös ülikoolide ja haridusministeeriumiga spetsialiseeritud koolitusprogrammide loomine ja juurutamine ülikoolide ja eriväljaõpet pakkuvate asutuste juures, milles saaksid täiendkoolitustel osaleda olemasolevad töötajad ning mis koolitavad uusi selle valdkonna töötajaid. 4

5 2. Rakuravi tänane olukord Rakuteraapia on kasvav tööstusharu, mis viimase kümne aasta jooksul on teinud läbi hüppelise arengu. Teraapiliste rakkude saamiseks eraldatakse rakke erinevatest koeallikatest nagu luuüdi, perifeerne veri, nahk ja rasvkude, loote nabanööri veri. Rakuteraapia on avalikkuse poolt üha enam aktsepteeritud raviviis, eriti juhul kui rakud pärinevad patsiendilt endalt (autoloogiline rakuteraapia). Enamus kasutatavaid tehnoloogiaid on uued ja arendusjärgus. Rakuteraapias nähakse tuleviku ravivahendit sellistele siiani ravimatutele haigustele nagu vähk, neurodegeneratiivsed haigused, diabeet, nägemispuue, ajutrauma ja seljaajuvigastused. Suur osa rakuteraapilistest ravimitest on siiani eksperimentaalsed. Näiteks kasutatakse a) luuüdi tüvirakke vererakkude asenduseks leukeemia ja teiste verekasvajate puhul; b) päris- ja alusnaha rakke nahapõletushaavade korral hävinud naharakkude asendamisel ja haavade kiiremal parandamise soodustamisel; c) spetsialiseeritud rakke ortopeediliste ja silmahaiguste ravis ja samuti asendamaks teisi mittefunktsioneerivaid kudesid aastal hinnati rakuravi ja seotud protokollide kasutamise maailmaturu suuruseks 26 miljardit dollarit. Projektsioonid aastateks suurendavad seda numbrit hinnanguliselt 60 miljardist 96,3 miljardi dollarini (Joonis 1.) 1. Joonis 1. Rakuravi toodete turu mahu prognoos Rahvusvaheline olukord Rakuteraapia arengut ja perspektiivi maailmas annab hästi edasi rakuteraapia ettevõtete arengu dünaamika. Rakuteraapia alal tegutsevate ettevõtete arv on maailmas viimastel aastatel kasvanud märgatavalt, ulatudes momendiks üle 700, millest suur osa asub USAs 2. Enamus ettevõtetest tegutseb uute tehnoloogiate loomise alal ja pole veel kliinilise meditsiini turule jõudnud. USAs on täna kommertsiaalselt saadaval ca 70 erinevat rakuteraapia toodet (T.Genix, Fusionary, Osteocel\Trinity, Epicel, Carticel, OrCel, Prokera, AmnioGraft, Dermagraft jt). Rakuteraapia rakenduste hulk on ajas kasvanud kiiresti, momendil on erinevates regulatoorsetes institutsioonides (USA ja EU) läbivaatamisel ligi 1000 rakuteraapia ja regeneratiivse meditsiini protokolli erinevate haiguste raviks. Ravimiametis (FDA) oli aasta 5

6 alguses hindamisel 344 rakuteraapia produkti 2, mis olid erinevates kliinilise uuringu faasides: Uuringute faas toodete kogus faasis Eelkliiniline faas 78 Faas I 77 Faas II 89 Faas III 32 Kommertsialiseerimine 68 Turu suuruse kohta heaks näiteks on luuüdi siirdamine kui enim kasutatav rakuteraapiline tehnoloogia turukäibega möödunud aastal 8 miljardit dollarit. Tehisluude siirdamise turu suurus aastal 2010 oli 250 millionit USD. Ortopeediliste bioravimite maailmaturu suurus aastal 2010 oli Espicom i arvutuste järgi $4.6 miljardit. Esteetilises meditsiinis, nii rekonstruktiivses kirurgias kui ka naha kortsude vähendamisel, oli 2005 aastal oli rakuteraapiliste ravimite turusegmendi suurus maailmas $1.5 miljardit, aastaks 2011 prognoositakse turu suuruseks $10,5 miljardit, mis oleks seitsmekordistumine viie aastaga. Arendatuma haavaravi turusegmendi osa hulka kuuluvad tehisnahk jt. koetehnoloogia produktid. Haavaravi on kliinilise meditsiini peamiseks turuks, mille suurus aastal 2007 oli 10 miljardit US dollarit ning mis hinnanguliselt tõuseb 12.5 miljardi dollarini aastaks Rakuravi arengu üheks suureks tõukejõuks on maailma elanikkonna vananemine. Nii oodatakse ainuüksi Euroopas vanuses 65+ inimeste arvu kasvu maksimaalselt kuni 80%-ni elanikkonnast, aga vähemalt 25%-list kasvu vaadeldud Euroopa riikides (Joonis 2.) 5. Prognoositakse, et aastaks 2012 on ortopeediliste rakuteraapia produktide turumaht kahekordistunud eeskätt tehnoloogia arengu ja inimkonna vananemise tulemusena 5. Teiselt poolt on arenev ka rakuteraapiaga seotud esteetilise kirurgia valdkond. Hinnatakse, et maailmaturu suuruseks aastaks 2015 on hinnanguliselt ca 2.7 miljonit patsienti aastas, kes kasutaksid kõhrkoe taastamiseks ortopeedilise rakuteraapia produkte 4. Äsja FDA poolt tunnustatud tootele laviv ( mis aitab vähendada või lausa kaotada kurde eakamatel täiskasvanutel, ennustatakse samuti väga suurt kasvu 6. Eestis on meditsiinilise rakuteraapia potentsiaalse turu suurus arvestades käesoleval momendil olemasolevaid tehnoloogiaid ligikaudu 20 miljonit ja esteetilises meditsiinis 10 miljonit aastas. Esitatud turu suurused baseeruvad haigekassa poolt avaldatud andmetel meditsiiniliste näidustuste kohta, milledele on momendil kasutatavatest protseduuridest efektiivsed rakuteraapilised alternatiivid. Rakuteraapia alusuuringute tugevad keskused on USAs, Jaapanis, Lõuna-Koreas ja Kanadas ning EU suuremates liikmesriikides. Olulisemateks uurimisasutusteks, kus tegeletakse regeneratiivse meditsiini alase innovatsiooniga, on Helsinki, Tampere, Stockholmi, Lund i ja Uppsala ülikoolid. Samas rakuteraapiliste alus- ja rakendussuuringute hulk on globaalselt kasvav trend: Hiina on valdkonnas tõusev täht. McMahoni ja kolleegide läbi viidud uuringu põhjal oli aastal ligi viiendik eelretsenseeritud artiklitest pärit Hiinast 7, see on olulisuselt järgmine uurimisega tegelev riik peale USA, Saksamaa, Jaapani ja Suurbritannia. Skandinaavias ja Balti riikides on rakuteraapia suhteliselt algusjärgus. Äramärkimist väärib uurimiskeskusena Riia Stradinsi-nimeline ülikool, kus tegeletakse aktiivselt rakuteraapia kliiniliste uuringutega. 6

7 Joonis 2. Euroopa elanikkonna demograafiline prognoos vanuse alusel aastatel Lähipiirkonna olulisemateks valdkonna organisatsioonideks on Göteborg Bio klaster, mis koondab endas paarkümmend biotehnoloogia ja regeneratiivse meditsiini ettevõtet. Lisaks on regioonis veel biotehnoloogia klastreid, näiteks Oslo vähiklaster ja Medicon Valley, samas ei ole need otseselt keskendunud regeneratiivsele meditsiinile. Kitsaskohad valdkonna turul Rakuteraapia-alase arendustegevuse üheks olulisemaks kitsaskohaks on vähene arusaamine rakkude regulatsioonimehhanismidest ja teguritest, mis kontrollivad rakkude jagunemist ja spetsialiseerumist transplantatsiooni järgselt. Oluliseks takistuseks enamuse tüvirakuliste rakuteraapiliste rakenduste arendamise juures on asjaolu, et ei mõisteta täielikult signaale, mis kindlaid geene sisse ja välja lülitavad ning kudede eristumist esile kutsuvad või blokeerivad. Kõigi rakuteraapia tehnoloogiate ja toodete puhul on probleemiks ravimeetodi ohutuse tagamine patsiendile. Näit. hiire rinnavähimudelil on leitud, et mesenhümaalsed tüvirakud võivad soodustada vähirakkude metastaseerumist (Hurst ja Welch, 2007) 8. Samuti on näidatud, et pikaajalisel kultiveerimisel in vitro suureneb tõenäosus implanteeritud rakkude vähirakkudeks transformatsiooniks (Gage, Science, 2000) 9. Oluliseks kitsaskohaks on samuti rakutransplantaadi kadumise probleem, mis on tingitud sellest, et aja jooksul rakud pesastuvad koes ümber ning ei jää fikseeritult siirdamiskohta. Üheks ravimiarenduse kitsaskohaks on ka rakuproduktide hindamiseks sobivate standardiseeritud testide puudumine. Selline testimine ja standardiseerimine on vajalik kvaliteedi kontrolli saavutamiseks rakuteraapia produktidele ja samuti patsientidele ohu vähendamine. Rakuravi nagu ka kõik muu meditsiini ja farmaatsiasse puutuv, on rangelt reguleeritud. Samas piiravad regulatsioonid esialgu ka arendustegevust ning jõudmist reaalsesse kasutusse, olles kohati vananenud ning mõeldud pigem mass-ravimite tootmiseks ja biotehnoloogiliste tegevuste kvaliteedi tagamiseks. Üldjuhul on Euroopa oma regulatsioonide korraldamisega USA-st aeglasem. Dokumendis Komisjoni teatis Euroopa Parlamendile, nõukogule, Euroopa Majandus- ja Sotsiaalkomiteele ning Regioonide Komiteele - Ohutud, uuenduslikud ja kättesaadavad ravimid: uus 7

8 tulevikuvisioon farmaatsiasektori jaoks 10/12/2008 on kirjeldatud regeneratiivse meditsiini võimalusi farmaatsiatööstuse jaoks 10. Osade valdkonnaekspertide hinnangul saab ülalloetletud põhjustel regeneratiivsest meditsiinist ca aasta pärast üks olulisemaid arengumootoreid ning ühiskonna arengu vedajaid (John Mauldin, 2010 aasta jaanuari uudiskirjas) Eesti regeneratiivse meditsiini olukord Regeneratiivne meditsiin ja rakuteraapia koonduvad Eestis peamiselt kahe teaduskeskuse Tartu Ülikooli ja Tallinna Tehnikaülikooli juurde. Samuti on arendustegevuse ja rakuteraapia rakendustega seotud mitmed haiglad nagu Tartu Ülikooli Kliinikum, PERH, Ida Tallinna Keskhaigla, Taastava Kirurgia Kliinik ja teised. Eestis tegutseb üle 50 biotehnoloogia ettevõtte 3, millest väike osa tegeleb ka regeneratiivse meditsiini probleemidega. Üle poole ettevõtetest on teadus- ja arendusettevõtted ning suurem osa ettevõtetest on väikesed, alla 10 töötajaga firmad. Valdkonnaga on aga seotud paljud ettevõtted, kes saaksid potentsiaalselt regeneratiivse meditsiini meetodite rakendamisest võimalikku tulu: ortopeedia, kardioloogia, dermatoloogia ja kosmeetika, ning teiste kliinilise meditsiini valdkondadega tegelevad raviasutused. Lisaks saavad patsiente teenindada ka suuremad haiglad. Eestis on kolm piirkondlikku haiglat, mille teeninduspiirkond on inimest SA Põhja-Eesti Regionaalhaigla, SA Tartu Ülikooli Kliinikum ja AS Tallinna Lastehaigla. Keskhaiglaid, mille teeninduspiirkonnaks on elanikku, on neli AS Lääne-Tallinna Keskhaigla, AS Ida-Tallinna Keskhaigla, SA Pärnu Haigla, SA Ida-Viru Keskhaigla. (Allikas: Sotsiaalministeerium) Eestis puuduvad seni rakuliste ravimite tootmiseks laborid. Täna on laborite rajamiseks põhitingimused täidetud: on olemas põhimõttelise valmisolekuga ettevõtted, samas teenuste tegelikuks osutamiseks pole tingimusi olemas Eesti regeneratiivse meditsiini ja rakuravi sektori strateegiline positsioon rahvusvahelisel turul. Globaalselt on rakuravi puhul tegemist väga perspektiivse personaliseeritud, s.o igale indiviidile sobiva, meditsiini valdkonnaga. Regulatsioonid piiravad valdkonna toimimist väga rangelt lähtudes tarbija ohutuse huvidest. Regulatsioonide muutmine on aktiivsel arutusel. Kuna aga tegemist on aeganõudva protsessiga, mille juures nõuavad seadusandjad ravimikandidaatidele täiendavate ekspertiiside ja mõjuuuringute läbiviimist, siis see pikendab uute regulatsioonide vastuvõtmist, aeglustab oodatavat rakuravimite turu kasvu ning avaldab pärssivat mõju patsientide heaolu suurendamisele. Eesti on Euroopa Liidu regulatsioonide mõjusfääris. Üheks alternatiivseks ja atraktiivseks võimaluseks oleks olukord, kus Eesti kehtestab oma regulatsioonid, mis võimaldaksid vabamatel tingimustel valdkonna arengut. Väljaspool Euroopat ja Põhja-Ameerikat on kasv valdkonnas patsiendile teostatud teenuste osas tänu vabamatele tingimustele kasv olnud kiirem kui aktiivselt reguleeritud piirkondades. Teisalt nõrga seadusandluse ja järelevalve puhul oleks oht patsiendi tervisele suurem. Maailma investeerimiskeskkond ei soosi täna investeeringuid biotehnoloogiasse. Investeerimiskeskkond Eestis ei toeta valdkonna arendamist, kuna puuduvad edulood. Samuti on siin üheks oluliseks aspektiks see, et Eestis üleüldine laiapõhjaline teadlikkus rakuravi valdkonnast puudub. 8

9 Eesti oluliseks eeliseks on majandusmudel, mis põhineb teadmistel, tagades Eesti majanduse jätkusuutlikkuse 12. Valdkonna arendamise eeliseks on samuti interdistsiplinaarne teadusalane koostöö. Ettevõtete ja ülikoolide koostöö ja innovatsioon päädib sageli tipp-spetsialistide jagamisega, kes tegutsevad nii teadusarenduses kui ettevõtluses. Samas aga kuna biomeditsiinilise tootmise sektor puudub, siis puudub ka kogemus ja koostöö vastava tootmisega seotud tegevuste ellu viimisel, samuti ka rakuliste ravimite kliinilise uuringute teostamisel Eesti Vabariigis. Veelgi enam puudub koordineeritud tegevus regeneratiivse meditsiini ja rakuravi arendustöö ja teenuste turundamiseks nii Eestis kui rahvusvaheliselt. Hetkel on rajamisel regeneratiivse meditsiini protseduuride teostamiseks Eestisse kaks laborit: Tallinnasse rajab laborit ettevõte OÜ Biolaborid, mille omanike hulgas on mitmed biomeditsiini valdkonnas tegutsevad teadus-arendusettevõtted ja SA Tehnopol. Ettevõtte eesmärk on ca 70%-80% potentsiaalsest mahust regeneratiivse meditsiiniga seotud teenuste müük ja 20%-30% ulatuses koolitustegevused. Labori lõplikuks valmimisajaks on kavandatud aasta algus. Tartus rajab laborit Tartu Ülikooli Arstiteaduskonna Siirdemeditsiini keskus. Labori peamiseks rakenduseks saab olema teadustegevus, mis moodustab labori rakendamise võimsusest ca 70%, 30% ulatuses ettevõtluse ja ettevõtete arendustegevusega seotud tegevused. Valmimisajaks on kavandatud aasta kevad-suvi. Tulenevalt infrastruktuuri (tootmislaborid) valmimisest saabub lähiajal väga aktuaalne vajadus regeneratiivse meditsiini ja rakuravi-alase tootmise ja teenuste pakkumise turunduseks Eestis ning rahvusvaheliselt. Eestis tegutsevad haiglad on keskendunud, vastavalt nende põhikirjast tulenevale eesmärgile, Eesti elanike teenindamisele, kasutades selleks Haigekassa vahendeid. Hinnates aga globaalselt Eesti ja regiooni suurust tuleb tõdeda, et spetsiifilisemat meditsiiniteenust vajavate elanike vähesus võib luua olukorra, kus teenuste osutamiseks vajalik baas on alakoormatud. Meditsiiniteenuste ekspordi korral oleks võimalik regiooni elanikele meditsiiniteenuste maksumust ja ka kvaliteeti tõsta, kui täiendavad teenuste osutamise ressursid müüakse riigist välja. Juhtivate haiglate arengukavas aastateks 2010 kuni 2012 on võetud üheks eesmärgiks raviteenuste käivitamise rahvusvahelisele kliendile. Eestis ei koolitata täna rakuteraapia tootmissektorile oskustöölisi. Olemasolevad töötajad on seotud biotehnoloogiavaldkonnaga (geenitehnoloogia, arstiteadused jm), kuid otsesed kogemused rakuteraapia-alase tootmisega töötajatel puuduvad. Samas on tänaste töötajate näol olemas hea baas, millelt on täiendkoolituste abil võimalik arendada välja teadmised ja oskused ning tagada erinevatele nõudmistele ja tarbijate vajadustele vastavate teenuste osutamise Eestis ja rahvusvahelistelt. Valdkonna jätkusuutlikkuse tagamiseks on oluline koostöös rahvusülikoolide ja suuremate haiglatega välja arendada koolitusprogrammid uute töötajate ettevalmistamiseks ja olemasolevate spetsialistide ümber/täiendõppeks kaasates rahvusvahelise kogemusega eksperte. Teadmised maailmas toimuvatest regulatsioonidest on lünklikud. Regulatiivsed normatiivid jõuavad Eestisse Ravimiameti ning vastava seadusandluse kaudu. Samas puudub Eestis informatsiooni vahetamise ja jagamise süsteem (teabekeskus) EMEA järjepidevastest sammudest ning tulevastest arengusuundadest, mille olemasolul oleks Eesti ettevõtetel võimalik regulatsioonide loomisel kaasa rääkida. Sellest tulenevalt on juriidiliste kompetentside arendamine regeneratiivse meditsiini ja rakuravi valdkonnas väga oluline tagades rakuravi toodete regulatsioonidele vastava turuletoomise ning ettevõtete konkurentsivõimelise tegevuse. Kokkuvõtteks arvame (vt. rakuravi SWOT analüüs, Lisa 3), et teiste rakuravi ja regeneratiivse meditsiini valdkonda arendavate riikide hulka kuuluda, peab Eesti kasutama ära kõik oma tugevused (nt. Eestis on arvestatav hulk (bio)meditsiini alal 9

10 kompetentseid inimesi, tihe koostöö erinevate organisatsioonide vahel) ja eripärast tulenevaid eeliseid ning investeerima puuduvate lülide täitmisse. 3. Rakuravi klaster Rakuravi klaster MTÜ Rakuravi loodi 2011a. juunis. Klastri asutajaliikmete - Tallinna Tehnikaülikooli, ja biotehnoloogia ettevõtete OÜ Cellin Technologies e, OÜ Biolaborid ja OÜ Protobios - eesmärgiks asutamisel oli luua ühine organisatsioon, mis seoks endaga rakuravi ja regeneratiivse meditsiiniga tegelevad ettevõtted ja edendaks rakuteraapia arendamist ning teavitust Eestis ja välisriikides. 3.1.Rakuravi eelkastri tegevused EASi kaasabil ajavahemikul läbiviidud eelklastri projekti käigus otsiti klastrisse sobilikke, valdkonna edendamisest huvitatud, partnereid. Hetkeolukorra probleemide ja ühishuvide kaardistamiseks viidi läbi seminare ja kohtumisi valdkonna ettevõtetega nii Tartus kui Tallinnas, samuti otsiti rahvusvahelisi partnereid rahvusvahelisel konverentsil Cell Therapy Manufacturing and Regulatori Issues Conference ( ). Võrdlemaks olukorda Eestis suundadega maailmas ning saamaks sisendeid klastri eesmärkide seadmiseks ning eesmärkide saavutamiseks vajalikeks meetmeteks, korraldati eelklastri partneritega Tartus temaatiline rahvusvaheline konverents (19-20.august 2010), kus esinesid tuntud välislektorid ning tunnustatud kohalikud esinejad. Eelklastri projekti tegevuste tulemusena valmis Eesti rakuravi olukorra SWOT analüüs, mis on ära toodud käesoleva dokumendi Lisas 3. SWOT analüüsi tulemuste analüüside ning ühishuvide kaardistamise tulemusena valmis eelklastri projekti lõpuks käesolev strateegia dokument, mis toetub Eesti riigi pikaajalistele strateegilistele dokumentidele ja uuringutele. 3.2.Klastri missioon ja visioon Meie visiooniks on kujundada Eestis regeneratiivse meditsiini ja rakuravi valdkond Eesti biotehnoloogia ekspordi lipulaevaks. Rakuravi klastris osalevad ettevõtted on innovatiivsete ravimeetodite/tehnoloogiate loojad, juurutajad, tootjad, kasutajad ja teenuse pakkujad patsientidele Eestis, Baltikumis ning mujal maailmas. Rakuravi klastri missiooniks on luua Eestist rahvusvahelisel tasandil rakuteraapia ja regeneratiivse meditsiinikeskus, mida toetab seadusandlus ja kõrgetasemeline infrastruktuur, ning teavitada avalikkust Eestis, Baltikumis ning mujal maailmas rakuravi ning regeneratiivse meditsiini arendamise võimalustest ja arengutest Eestis. Klaster ühendab Eestis ja Balti mere regioonis tegutsevad regeneratiivse meditsiini ja rakuteraapia valdkonna eraõiguslikud ettevõtted, haridus- ja teadusasutused ning avaliku sektori organisatsioonid, et: teavitada ühiskonda regeneratiivse meditsiini, s.h. rakuravi võimalustest ja seeläbi kaasa aidata elanikkonna elukvaliteedi parendamisele; teavitada arstkonda ja avalikku sektorit uudsetest ravivõimalustest ja nende läbi saavutatavatest tulemustest; hoida valdkonnaga seotud spetsialiste kursis maailmas selles valdkonnas toimuvatest muutustest; tõsta klastri tegevuse kaudu klastri osaliste konkurentsivõimet ja ekspordivõimekust koordineerides rakkude tootmise, rakuteraapia- 10 ja

11 regeneratiivse meditsiini alaste teenuste (k.a. raviturism) pakkumist ning arendatud toodete ja tehnoloogiate ühisturundust; aidata kaasa haridussüsteemi korraldamisele, et äratada huvi regeneratiivse meditsiini alase õppetegevuse vastu ning tagada vastava ala spetsialistide ettevalmistus ning sellega ka kogu valdkonna jätkusuutlikkus; suurendada klastri osaliste tööhõivet. 4. Klastri liikmed ja toimimismudel 4.1.Liikmesorganisatsioonid Klastri liikmeteks on regeneratiivse meditsiini valdkonnas tegutsevad edumeelsed ettevõtted ja organisatsioonid (vt Lisa 4). Klastri tegutsemise tulemusena oodatakse organisatsiooniga liituma ka tugiteenuseid osutavaid organisatsioone, samuti muudes valdkondades (näiteks IT ja materjaliteadused) tegelevaid institutsioone. Tabel 2. Klastri liikmete kompetentsid ja huvid klastri tegevustega liitumisel Partner Kompetentsid Eesmärk klastri tegevuses osalemiseks Tartu Ülikool Personali ja üliõpilaste arendamise kompetentsid Tugevad biotehnoloogia alased õppejõud ja teadlased, Biomeditsiini uuringute kompetentsid Haridussüsteemi korraldamine; rakuravi õppe nõudluse sõnastamine ja esitamine riigipoolsesse tellimuskavva Tartu Ülikooli Kliinikum SA Tallinna Tehnikaülikool Ortopeedia Arstid Taastava Kirurgia Kliinik Meditsiiniteenuste osutamise kompetentsid Biomeditsiini uuringute kompetentsid Personali ja üliõpilaste arendamise kompetentsid Tugevad biotehnoloogia alased õppejõud ja teadlased, Biomeditsiini uuringute kompetentsid Ortopeedia alaste meditsiiniteenuste osutamine haigla ruumides PhD-1 Veresoonte kirurgia ja taastava plastkirurgia alaste teenuste kompetentsid Raviteenuse ekspordimahu kasvatamine: rakuravi teenuse nõudluse loomine ja teenuse osutamine. Haridussüsteemi korraldamine; rakuravi õppe nõudluse sõnastamine ja esitamine riigipoolsesse tellimuskavva Avalikkuse (patsientide) teavitamine uutest ravimeetoditest; konkurentsivõime tugevdamine; raviteenuse ekspordimahu kasvatamine Avalikkuse (patsientide) teavitamine uutest ravimeetoditest; konkurentsivõime tugevdamine; raviteenuse ekspordimahu kasvatamine 11

12 Medco Partners Protobios Cellin Technologies Kevelt Biolaborid LabAS E-Geen Vähitehnoloogia Arenduskeskus Veresoonte kirurgia, dermatoloogia, kosmetoloogia ja regeneratiivse meditsiini alaste teenuste kompetentsid PhD 2 Molekulaarsete analüüside arendamise ja teostamise oskusteave PhD - 4 Rakuteraapia ja regeneratiivse meditsiini tehnoloogiate väljatöötamise ja rakuliste ning molekulaarsete analüüside teostamise kompetentsid PhD- 2 Ravimipreparaatide tootmise kogemus Kogemus GMP reeglitele vastava tootmisega Kogemused Ida-Euroopas toodete turundamisel PhD - 3 GMP rakuteraapia labori arendus Kompetentsid rakkude ja kudede analüüsisüsteemide loomisel; Koostöökontaktid Eesti, Vene, USA akadeemiliste institutsioonidega PhD 5 Turunduskontaktid USAs ja Ida-Euroopas PhD - 6 Molekulaardiagnostiliste platvormide ja ravimite arendamise ning kliiniliste uuringute teostamise oskusteave Avalikkuse (patsientide) teavitamine uutest ravimeetoditest; konkurentsivõime tugevdamine; raviteenuse ekspordimahu kasvatamine Konkurentsivõime tugevdamine; arendusteenuse ekspordimahu kasvatamine; haridussüsteemi korraldamine Konkurentsivõime tugevdamine; arendusteenuse ekspordimahu kasvatamine; Konkurentsivõime tugevdamine; arendusteenuse ekspordimahu kasvatamine; regulatiivse info edastamine, tõlgendamine ja seisukohtade kujundamine Konkurentsivõime tugevdamine; arendusteenuse ekspordimahu kasvatamine Konkurentsivõime tugevdamine; arendusteenuse ekspordimahu kasvatamine Ühisturunduse kanalite kasutamine ekspordi suurendamiseks Konkurentsivõime tugevdamine 12

13 Valdkonnaga seotud, kuid klastrisse mitte kuuluvad organisatsioonid Tervise Arengu Instituut Ida-Tallinna Keskhaigla Eesti terviseteadlikkuse edendamine. Avalikkuse teadlikkuse suurendamine uute ravimeetodite osas Meditsiiniteenuste osutaminemeditsiiniteenuste osutamine rakuravi meetodite registreerimisel ja Haigekassa poolse toetuse saamisel. Raviteenuse ekspordimahu kasvatamine Põhja-Eesti Regionaalhaigla Meditsiiniteenuste osutamise kompetentsid Biomeditsiini uuringute kompetentsid Tüviraku labor kliiniliste uuringute läbiviimiseks Meditsiiniteenuste osutamine rakuravi meetodite registreerimisel ja Haigekassa poolse toetuse saamisel. Meditsiiniteenuste ekspordi kasvatamine Ravimiamet Valdkonnaregulatsioon Aktiivne kaasatus Eesti elanikele vajalike meditsiiniteenuste turule toomisel. Oluline partner EMEA regulatsioonide tutvustamisel ja mõjutamisel. Ravimifirmad Kontaktid emaettevõtte R&D osakondadega ja suunistega PhD 1 Kliiniliste uuringute võrgustiku laiendamine Eestisse Rakuravi teenuse osutamiseks on klastri ettevõtetel isoleeritult olemas kõik vajalikud kompetentsid. Samas puuduvad nö. vahekokkulepped ettevõtete vahel, mis tagaksid teenuste teostamise. Vahelülid saab täidetud kui eeltingimused regulatoorse, informatiivse ja infrastruktuurilise taristu osas on kaetud. Järgnevas tabelis on ära toodud klastri partnerite ja seotud partnerite eesmärgid klastri loomisel arendustegevuste valdkondade järgi. Tabel 3. Klastri partnerite ootused arenguvaldkondade järgi Õppetöö arendamine Arendustegevuse arendamine Raviteenuse osutamine kohalikele ettevõtetele ja ekspordiks Tootmistegevuse arendamine müügiks kohalikele ettevõtetele ja ekspordiks Tartu Ülikool Protobios Ortopeedia Arstid Medco Partners Tallinna Tehnikaülikool Cellin Technologies Põhja-Eesti Kevelt Regionaalhaigla Vähitehnoloogia Arenduskeskus Tartu Ülikooli Kliinikum SA Biolaborid Ravimifirmad Ida-Tallinna Keskhaigla LabAS Tervise Arengu Instituut E-Geen Ravimiamet Taastava Kirurgia Kliinik 13

14 4.2.Klastri organisatsioon Klastri organisatsiooniks on iseseisvalt tegutsev mittetulundusühing Rakuravi. Mittetulundusühingu juht on ka klastri juht. Mittetulundusühinguna tegutsemise eesmärgiks on selge eraldatus klastri liikmete eesmärkidest ning tegutsemine kõikide liikmete ühishuvide tulemusena kujundatud strateegia ja tööplaanide alusel. Klastri strateegiline juhtimine toimub klastri üldkoosolekute abil. Üldkoosolekud toimuvad üks kord aastas. Juhatuse tegevust koordineerib klastri volikogu, mis koguneb vähemalt kolm korda aastas. Volinikke on kolm kuni viis, kellest kaks määravad klastri asutajad. Igapäevast tegevust korraldab klastri juht (juhatuse liige). Klasterorganisatsiooni põhikirjas on kirjeldatud põhjalikumalt juhtimisorganite õiguseid ja kohustusi. Klasterorganisatsiooni on kavandatud kuni neli palgalist töötajat, kes tegutsevad erinevates organisatsiooni ja liikmete arendamise valdkondades. Kuni kaks töötajat on kavandatud otseselt tasustatuna klastri eelarvest ülejäänud töötajad teostavad töid vastavalt lepingule. Klastrijuhi peamiseks ülesandeks on klasterorganisatsiooni juhtimine, klastri esindamine üritustel ja avalikkusega suhtlemine, täiendavalt info levikuga ja rahvusvahelise turundusega seotud ülesannete genereerimine koostöös põhikohaga ellu tööle võetava turundusjuhiga. Klaster osutab ka regulatiivse info edastamise, tõlgendamise ja seisukohtade kujundamist, mis on regulatsioonide eksperdi ülesanne. Klastri tegutsemise algusperioodil kasutatakse täiendavalt reklaamiettevõtte abi ühiste esitlusmaterjalide väljatöötamiseks ning inseneri ning koeinseneri abi olulise partnerite isoleeritud kompetentsidest tuleneva puudujäägi likvideerimiseks. Täiendavad kompetentsid ja ametikohad, mis klastri organisatsiooni toimimiseks on vajalikud. Nimetatud ametikohtade tegevused ostetakse sisse teenuse lepingutega. 4.3.Liikmesorganisatsioonide finantsilised näitajad ja prognoosid Liikmesorganisatsioonid on klastrile esitanud oma järgnevad tegevuskäibed, mis on lähtunud nende ettevõtete äriplaanidest. Olulisemad eksportivad ettevõtted klastris saavad olema E-geen AS, samuti Kevelt AS ja VTAK AS. Nimetatud firmadel on olemas ka arendustegevuste tulemusel välja töötatud tootevalik, mida kavatsetakse üha aktiivsemalt müüa. Laiem teenuste müük on kavas Cellin Technologies OÜl. Teisalt tuleb arvestada, et selle firma tegevus sõltub väga suures osas infrastruktuuri olemasolust (GMP ja GLP laborid), mistõttu nende valmimise viibimisel võib ka kavandatud käibe saavutamine viibida. Teisalt on ettevõttele oluline ka erinevate rahvusvaheliste akrediteeringute saamine, mille jaoks täna Eestis kogemused puuduvad. Ka Biolaborite puhul sõltub ettevõtte tegevus otseselt nii laborite (GMP/GLP) olemasolust kui ka uute rakuteraapial põhinevate lahenduste kasvust maailmas ning nende tunnustamisest Eesti vabariigis. Ortopeedia Arstid kavandab oma teenuste osutamise laiendamist eksporditurgudele ning on andnud plaanitud kasvule kirjeldatud hinnangu. Ka selle ettevõtte plaanid on suures sõltuvuses Eesti vabariigi seadusandlusest kui kiirelt suudetakse uudsed ravimeetodid legaliseerida ning selle läbi ravituristidele kättesaadavaks muuta. 14

15 Ettevõtjad on hinnanud, et järgnevalt toodud andmed on saavutatavad. Klasterorganisatsiooni eesmärgiks on nimetatud ettevõtete käivete saavutamisele igati kaasa aidata. Partner 2010 prognoos 2015 MUUTUS % Tallinna Tehnikaülikool Tartu Ülikool TÜ Kliinikum SA Protobios OÜ Cellin Technologies OÜ Biolaborid OÜ E-Geen AS Labas AS Medco Partners OÜ Taastava Kirurgia Kliinik OÜ Ortopeedia Arstid AS Kevelt AS Vähiuuringute Tehnoloogia Arenduskeskus AS Klastri partnerid kokku s.h. eraettevõtted Käive Töötajate Käive Töötaja Käive Töötajate Kogumüük s.h ekspor arv Kogumüük s.h eksport te arv Kogumüüks.h eksport arv % % % % 28% 67% % - 29% % 65% 40% % 518% 100% % - 0% % - 3% % % 42% % 112% 50% % 3 120% -76% % 162% -11% 5. Rakuravi klastri tegevuseesmärgid ja meetmed nende saavutamiseks 5.1.Klastri eesmärgid Rakuravi klastri põhieesmärgiks on rakuravi valdkonna arendamine. Seda põhieesmärki toetavad abinõud on koondatavad kolme tähtsama strateegilise suuna alla. Need on 1) Eestis rakuravi valdkonna finantsvõimekuse tõstmine, mis seisneb tootmis- ja ekspordimahus suurenemises, täiendavate töökohtade loomises ja suurenevas loodavas lisaväärtuses; 2) inimressursi kvaliteedi parendamine; 3) rakuravi ja regeneratiivse meditsiini valdkonna regulatsioonide ja seadusandluse täiustamine. Eelnevast tulenevalt on välja töötatud 5 alameesmärki: a) teavitada ühiskonda regeneratiivse meditsiini, s.h. rakuravi võimalustest ja seeläbi kaasa aidata elanikkonna elukvaliteedi parendamisele; b) teavitada arstkonda ja avalikku sektorit uudsetest ravivõimalustest ja nende läbi saavutatavatest tulemustest; hoida valdkonnaga seotud spetsialiste kursis maailmas selles valdkonnas toimuvatest muutustest; c) aidata kaasa haridussüsteemi korrastamisele, et äratada huvi regeneratiivse meditsiini alase õppetegevuse vastu ning tagada vastava ala spetsialistide ettevalmistuse; d) tõsta klastri tegevuse kaudu klastri osaliste konkurentsivõimet ja ekspordivõimekust koordineerides rakkude tootmise, rakuteraapia- ja regeneratiivse meditsiini alaste teenuste (k.a. raviturism) pakkumist ning arendatud toodete ja tehnoloogiate ühisturundust; e) suurendada klastri osaliste tööhõivet ja parendada tööjõuressursi kvaliteeti. 15

16 Kõikide klastri tegevuste koondav suund on ravivõimaluse tekitamine ning sellest tulenevalt Eesti meditsiiniteenuste teadusmahuka ekspordisuuna käivitamine ning kõrge lisaväärtusega töökohtade loomine. Siin üheks käivitavaks jõuks on avalikkuse - avalikku sektori, arstkonna ja patsientide - uutest ravimeetoditest teavitamine ja neile ligipääsu tagamine rakuravi toodetele ja teenustele. Eelkõige soovitakse rakuravi teenuste kättesaadavust arendada Eestis, laiemaks eesmärgiks on areng kogu Balti mere ja Skandinaavia regioonis. 5.2.Meetmed eesmärkide saavutamiseks Joonis 4. Rakuravi klastri tegevussuunad 1. Koostöövõrgustiku ja teabekeskuse loomine Eesti valdkonnas tegutsevad ettevõtted tegelevad täna kas arendustegevusega või seotud teenuste üksikute elementide osutamisega. Puuduvad ühised koostööprojektid, omavaheline infovahetus, ühine tegutsemine avalikkuse informeerimisel, turuvõimekuse tõstmisel ja kaadri ettevalmistamisel. Koostöövõrgustiku loomine tähendab, et valdkonnas tegutsevad ettevõtted on teadlikud teiste ettevõtete kompetentsidest ja ressurssidest, samuti regulatsioonidest ja seadusloomest ning suudavad neid oma tegevuste paremaks ja efektiivsemaks teostamiseks rakendada. Tulemuseks on tõhus koostöö partnerettevõtete vahel. Rakuravi koostöövõrgustiku arendamine päädib teabekeskuse moodustumisega. Ettevõtja saaks teabekeskusest informatsiooni Eesti ja maailma rakuteraapia ja regeneratiivse meditsiini toodete, teenuste, ja teostatavate kliiniliste uuringute kohta, nõustamist ning koolitust rakuteraapia arendussuundade ja uusimate tehnoloogiate ning 16

17 regulatiivsete normide osas ning sisendit uute toodete, teenuste väljaarendamiseks, kontakte rakuteraapia/regeneratiivse meditsiini keskuste kohta maailmas. Teabekeskus organiseerib ja vahendab aktiivselt koostööde võimalust teiste seotud majandusharudega, teiste klastritega ja organisatsioonidega. Eelkõige on prioriteetideks IT, materjaliteadused ja nanotehnoloogia. Huvide kokkupuute punkte ja koostööd nähakse eriti erinevate seadmete, multifunktsionaalsete ravimite ja ravimite transpordi, kunstlikke närvivõrkude, ja implantaatide arendustöö ja seotu vallas. Meetmed: Klaster korraldab regulaarselt partnerite ringi strateegiaseminare hetkeolukorra ülevaate saamiseks, arenguvajaduste kaardistamiseks ning soovitud tulevikupildi ja strateegiliste eesmärkide visioneerimiseks; Aastas korraldatakse vähemalt kolm õppereisi valdkonna arengu jaoks olulistesse regioonidesse; Aastas algatatakse 3-5 koostööprojekti klastri partnerite vahel; Klaster arendab välja veebipõhise andmebaasi klastri partnerite ühiste ressursside planeerimiseks; Klasterorganisatsiooni tegevuse tulemusel luuakse Eesti ettevõtetele võimalus teostada regeneratiivse meditsiini alaste teenuste eksporti; Uute klastri liikmete kaasamine, partnerite arvu kasvamine kuni 30 partnerini; Eesti valdkonnas tegutsevatele organisatsioonidele tagatakse varustatus rakuteraapia-tootmisealase informatsiooniga ja teostatud valdkonnauuringute osas (sealhulgas turu-uuringud, tehnoloogia-uuringud, tootmisprotokollid, intellektuaalse omandi kaitse-uuringud, regulatiivsete normide ja seadusloome uuringud, jms.); Luuakse veebilehekülg, mille kaudu on ligipääs regulatiivsetele online uudistele; Eestis tegutseb regulatsioonide alane teabekeskus, mis omab kogemust ravimite, ravimiuuringute jms FDA ja EMEA nõuetele vastavuse osas ; Klaster osaleb aktiivselt Eesti seadusandluse arendamisel rakuravi vallas, tellides vajadusel täiendavad uuringud või leides rahvusvahelise kontaktisiku/ valdkonnanõustaja; Klaster osaleb regulaarselt vähemalt ühes üle-euroopalises ümarlauas, kus töötatakse välja standardeid valdkonna kohta; Regulaarselt viiakse läbi sihtgrupi osas teadlikkuse alaseid küsitlusi alates 2012.aastast eesmärgiga arendada välja õige strateegia tõstmaks teadlikkuse kasvu ja huvi valdkonna olemasolu vastu. Klastri arvamusplatvorm on aktiivselt kasutuses s.o. kirjutab vähemalt üks inimene nädalas. Kaardistatud on koostöövaldkonnad teiste majandusharudega, millega hiljemalt kahe aasta jooksul peale uuringu läbiviimist algatatakse aastas vähemalt kaks ühisprojekti. Kirjeldatakse võimalikud koostööpartnerid ning temaatika, milles koostööd saab teha. Potentsiaalsete partneritega on sõlmitud koostöökokkulepped koos seatud eesmärkidega. 2. Teadlikkuse suurendamine Klastri peamiseks ülesandeks on rakuravist laiapõhjalise teadvustamise organiseerimine, milleks suheldakse erinevate sihtgruppide esindajatega: arstkonnaga eesmärgil informeerida rakuravi võimalustest Eestis, millised võimalused on olemas, mida saame kohe teha ja milliseid protseduure peame importima; millised on piirangud, mida peame enne ületama; avaliku sektoriga, et ette valmistada seadusandlus ja valmis olla perioodiks, mil valmib rakuravi teenust võimaldav tarnestruktuur. Selleks kutsub klaster kokku ümarlaua sotsiaal-ministeeriumiga, et paika panna olulised kriteeriumid, 17

18 regulatsioonid ja tähtajad, et vähemalt üks rakuravi protseduur oleks valmis Haigekassa toetust saama aastal 2015 avalikkuse laiapõhjaline teavitamine Eestis rakuravi võimalustest erinevate haiguste raviks ning esteetilise kirurgia vallas luues nõudluse toodetele Eesti rakuravi arengust ja võimalustest välismaise sihtgrupi ravimifirmade, arstide, haiglate jne teavitamine ning positiivse maineliidri imago kujundamine. Selleks organiseerib klaster Eestisse konverentsi Innovatsioon Rakuravis, millele kutsutakse esinema kodumaised ja välismaised tipp-eksperdid. Meetmed: Eesti elanikud on teadlikud rakuravi olulisusest ja oskavad tooteid ja teenuseid nõuda tänu regulaarselt läbiviidavatele tutvustavatele üritustele (sh konverentsid, esinemised teles ja raadios, internetifoorumites, tutvustuspäevadel); Eesti elanikel on võimalik saada regeneratiivse meditsiini alaseid teenuseid Haigekassa finantseerimisega; Pidev töö patsientide ja arstide erialaorganisatsioonidega teadlikkuse tõstmiseks Iga-aastase valdkonnakonverentsi korraldamine, oma sessioonide lisamine arstide, erialade jt valdkondade konverentsidele; Klastri teadlaste tegevuse tulemust müüb edasi vähemalt üks ravimikontsern. 3. Teenuste struktuuri loomine Rakuravi ja regeneratiivse meditsiini teenuste osutamiseks vajaliku struktuuri loob ja selle koostoimimise tagab klastri organisatsioon. Teenuste osutamiseks vajaliku struktuuri loomiseks kaasatakse lisaks eksperte klastri ettevõtete väärtusahelast tingitud vajakajäämiste kompenseerimiseks ning uute seni riigis puuduvate kompetentside loomiseks. Klienditeeninduse heaks toimimiseks on oluline klienti riiki toova organisatsiooni, haiglate, arendus- ja tootmislaborite ning tugiorganisatsioonide koostöö. Avaliku sektori osaks on tagada positiivse ja tunnustatud majanduskeskkonna olemasolu, mis annaks Eestile hea nähtavuse ning toetaks Eesti ettevõtete usaldusväärsust rakuravi teenuste osutamisel. Kliendi (patsiendi) kogemust riigist saadavatest teenustest mõjutab samuti Eestisse jõudmise logistika. Rakuravi ja regeneratiivse meditsiini teenuste osutamiseks klientidele loob klaster ettevõtete koostöö võrgustiku, millisel baseerub rakuravi ja regeneratiivse meditsiini teenuste laialdasem turustamine nii Eestis kui välisriikides. Lisaks erakliinikutele kaasatakse meditsiiniturismi valdkonna arendamisse haiglad ja teiste meditsiiniorganisatsioonide töötajad. Tugiteenuste puhul on oluline, et teenindust läbi viivad töötajad vastavad kõikidele valdkonnas kehtestatud standarditele. Oskustega tööjõu ettevalmistamine, nagu ka alusuuringute läbiviimine, on ülikoolide roll. Terviklikult toimiva väärtusahela tööks on vajalik täiendavate kompetentside hankimine a. rakuravi teenuste akrediteerimiseks ja sertifitseerimiseks; b. tekkiva bioloogilise materjali kogumise, säilitamise ja ladustamise süsteemi loomiseks. Meetmed: Eestis on avalikult kättesaadava teenusena võimalus rakuravi ja regeneratiivse meditsiini teenuseid osutada Tallinna ja Tartu puhta ruumi laborites; Mõlemal laboril on valmidus GMP/GLP sertifikaatide ja Ravimiameti lubade taotlemiseks Luuakse GMP/GLP alaste seminaride ja täiendkoolituste süsteem üliõpilaste ja töötajate ettevalmistuse tõstmiseks; 18

19 Eestis rakuravi valdkonnas tegutsevatel puhta ruumi laboritel ja neid kasutavatel ettevõtetel on koondatud teadmine teenuse osutamiseks; Luuakse tekkivate bioloogilise materjali kogumise, säilitamise ja ladustamise ning kommertsialiseerimise süsteem; Eesti suuremad haiglad teevad ettevalmistusi meditsiiniteenuste müügiks välismaale, teenuste aktiivse müügi ettevalmistusi alustavad väiksemad haiglad hiljemalt aastal Saavutatud on aastaks müügikäibe kasv klastriga seotud ettevõtetel võrreldes aasta tasemega minimaalselt 50%.(välja arvatud haiglad ja teadusasutused) Saavutatud on aastaks eksportkäibe kasv klastriga seotud ettevõtetel võrreldes aasta tasemega minimaalselt 100% (välja arvatud haiglad ja teadusasutused) (vt klastri osaliste finantstabelit punktis 4.3.) Rakupanga bioloogilise andmebaasi strateegia väljatöötamine. 4. Ühisturundus Eestis seonduvad turundustegevused peamiselt kohalikele elanikele teenuste ja ravivõimaluste tutvustamisega ning tajutavate väärtuste loomisega teenuste kasutamisest seda läbi erinevate meediavormide, sealhulgas seminaride korraldamisega sihtgruppidele. Sihtgruppideks on arstid, raviasutused, teadlased, rahvusvahelised ravimifirmad, klastrid ja sarnased ühendused, ajakirjanikud. Rahvusvaheliselt tähendab turundustegevus ühiste tutvustavate materjalide loomist rahvusvahelisel tasemel ühise klastri identiteedi loomist ühist brändingut ja ühiseid visuaalseid materjale. Plaanis on luua Eesti rakuravi võimalusi tutvustav audiovisuaalne materjal, samuti muud ühised promotsiooni- ja tutvustusmaterjalid, mida saab kasutada erinevatel rahvusvahelistel seminaridel ja konverentsidel klastri partnerite, nende toodete ja teenuste tutvustamiseks. PR partneri abi kasutatakse klastrit tutvustavate tekstide koostamisel, samuti pressi köitvate ürituste korraldamisel Eestis ja teistel sihtturgudel. Ühisturunduse sihtturgudeks partnerite leidmisel ja teenuste müügiks on Baltikumi riigid Läti ja Leedu, Euroopa riigid, Skandinaavia riigid, Venemaa, Ukraina, lisaks USA ja samuti Kaug-Ida riigid nagu Malaisia, Singapur, Lõuna-Korea ja Hiina. Sihtturgude nimekiri täpsustub peale ühiste võimaluste ja ressursside andmebaasi loomist ning selle analüüsi, mille tulemusena selekteeritakse välja kõige potentsiaalikamad sihtturud. Sihtturgudele ehitatakse üles oma müügivõrgustik luuakse ring partneritest, kes on huvitatud ja kõrgelt motiveeritud ühisprojektides osalemast ja Eesti klastri partnerite toodete ja võimaluste edasimüügist. Meetmed: Toimiva veebilehekülje olemasolu, mis hõlmab kõikide klastri partnerite teenuseid; Klastri ettevõtted on kaasatud vähemalt ühte koostööprojekti teise analoogse klastriga Euroopas; Klastril on välja töötatud toodete ja teenuste turundus- ja müügi strateegia; Klastril on välja töötatud oma turundusmaterjalid ja identiteet (materjalid on valmis ja neid täiendatakse iga-aastaselt); Klastri partnerorganisatsioonide müügivõrgustik on loodud sihtriikides; Klastri partnerite seas tegutseb viis Eestist lähtuvat meditsiiniasutust, mis pakuvad Eestis ja naaberriikides välja rakuravi alaseid lahendusi ja teenuseid; Kolmel klastri ettevõttel on oma rahvusvahelise partneriga arendusprojekt, kus nad on oma valdkonna eksperdid; Nähtavuse tõstmise programmid veebis; Valdkonda tutvustavate artiklite koostamine. 19

20 5. Töötajate ettevalmistamine ja kvalifikatsiooni tõstmine Töötajate ja tulevaste töötajate ettevalmistamine ja kvalifikatsiooni tõstmine rakuravi ja regeneratiivse meditsiini vajadustele vastavate koolitusprogrammide koostamise ja korraldamise kaudu. Spetsialiseeritud koolitusprogrammide loomine ja juurutamine ülikoolides koostöös ülikoolide ja haridusministeeriumiga, milles saaksid täiendkoolitustel osaleda olemasolevad töötajad ning mis koolitavad uusi selle valdkonna töötajaid. Arendamise vajadus tuleneb erialalise ettevalmistusega töötajate puudusest. Meetmed: Rakuravi arenduse ja patsientide teenindamisega seotud ettevõtete vajadused töötajate ja nende oskuste järele on vastava uuringu abil kaardistatud (2012). Kirjeldatud on ka ülikoolide suutlikkus soovidele vastata. Klastri hariduskorraldusest huvitatud partnerid on kaasatud haridusministeeriumi ümarlauda uute õppeprogrammide või erikursuste vajaduse analüüsiks ja väljatöötamiseks, vajadusel kaasatakse rahvusvahelisi eksperte programmide (sh. täiendõppe programmide) väljatöötamiseks aastaks on rakuravi ja regeneratiivse meditsiini alased koolitusprogrammid välja töötatud rakendamiseks vähemalt kahel erialal ning töötajate täienduskoolituste programm rakendamiseks vähemalt ühe ülikooli, teadus-arendusasutuse ja/või koolitusteenust pakkuva ettevõtte juures jõudlusega kuni 100 inimest aastas (sh. üliõpilased ja täiendkoolitused) Lisandväärtuse kasv ca 30% võrreldes aasta tasemega aastaks Lisandväärtuse kasvu oluliseks eeltingimuseks on teenuste osutamise suutlikkus mastaabiefektiga (so suudetakse tagada püsiv ja pidev teenuste osutamine) 6. Klastri partnerite roll eesmärkide saavutamisel Partnerite roll klastri strateegiliste eesmärkide saavutamisel koostamisel. Klastri liikmete ülesanded ja tegevuskava Liikmed loovad koos töötades toimivaid võrgustikke, mis tagavad ühtses ahelas patsientide teenindamise ja erinevate tarvikute ja seadmetega varustatuse. Liikmed osalevad erinevates töögruppides. Üldjuhul on töögrupi kokkukutsujaks klasterorganisatsiooni esindaja. Töögrupi juhiks on ettevõtja või organisatsiooni esindaja, kelle jaoks on tegemist olulise arendamist vajava valdkonnaga. Liikmed võimaldavad klastri töös osaleda ka oma organisatsiooni ekspertidel kas otseselt spetsialiseerunud ekspertrühmade töös, kogemuste omandamise reisidel või valdkonda tutvustavatel üritustel ja konverentsidel. Liikmed esindavad klastrilt saadud materjalide alusel organisatsiooni ka konverentsidel ja ettekannetel, et tutvustada nimetatud organisatsiooni liikmeid ja rakuravi ning regeneratiivse meditsiini valdkonna võimalusi. Kõik liikmed osalevad regulaarselt toimuvatel klastri koosolekutel, mille eesmärgiks on anda ülevaade teostatud tegevustest ning kavandada detailsemalt järgnevad tegevused, samuti saada ülevaade klasterorganisatsiooni juhi elluviidud tegevustest ja allprojektidest. 20

21 Liikmed tagavad regulaarse liikmemaksu tasumise. Klasterorganisatsioon omalt poolt seab eesmärgiks, et liikmemaksu suurus ei ületaks 400 eurot aastas, et tagada võimalus osaleda ka väiksematel ettevõtetel. Spetsiifiliste huvide korral võib lisaks liikmemaksule olla vajalik täiendava aastatasu küsimine osutatud teenuste eest. Klasterorganisatsiooni kuuluvatel ettevõtetel on tulemuste saavutamisel erinevad rollid: Rakuteraapia lahendusi väljatöötavad ja kasutavad ettevõtted (Cellin Technologies, Protobios): Suurimad panustajad klastri turundus- ja müügitegevustesse, huvitatud eksportmahu märkimisväärsest kasvust ning kliiniliste uuringute, tootmise ja arendustöö-alasest koostööst rahvusvaheliste organisatsioonidega. Koostöölepingute huvitatud osapooled ettevõtete haiglate ja teiste organisatsioonide vahel rakuravi ja regeneratiivse meditsiiniga seotud laboriteenuste osutamiseks. Laboritaristu ja kaasatud ekspertide kompetentside kasutajad. Kliiniliste uuringute jm puhta ruumi tootmisega ja toodete analüüsiga seotu läbiviimine, vastavalt kehtestatud protokollidele ja taristu võimalustele. Regulatiivsete kompetentside kasutajad Kvalifitseeritud personali ettevalmistajad, spetsialistide koolitusprogrammide välja töötajad. Rakuravi valdkonna tutvustusüritustele biomeditsiini ekspertide kaasajad. Meditsiiniasutused (Ortopeedia Arstid, Taastava Kirurgia Kliinik, Vitaclinica, haiglad ja spetsialiseerunud organisatsioonid): Raviteenuse pakkumine. Nüüdisaegsete rakuravil ja regeneratiivse meditsiinil baseeruvate ravilahenduste pakkumine. Raviteenuste ekspordi korraldamine, uut klientide leidmine, raviteenuste eksportmahu kasvatamine. Rakuravi ja regeneratiivmeditsiiniga seotud kliiniliste uuringute teostamine. Klastri turundus- ja müügikanalite kasutajad. Teenused spetsiifilist oskusteavet nõudvate dokumentide (kliinilise uuringu protokollid etc) koostamiseks. Regulatiivsete kompetentside kasutajad. Kvalifitseeritud personali vajajad. Klastri tutvustusüritustel esinemine ning rakuliste ravimite kliinilise vajaduse ja seisukohtade tutvustamine. Õppe- ja teadusasutused: Nüüdisaegsete õppeprogrammide loomine ja pakkumine rakuteraapia erialale, bio(rakuteraapia)manager idele, täiendusprogrammid arstidele, haiglapersonalile, seotud biotehnoloogiavaldkondadele (geenitehnoloogia, rakubioloogia jt). Praktikabaasi loomine - koostöö ettevõtetega praktika läbiviimiseks. Kvalifitseeritud personali koolitamine nüüdisaegsete õppeprogrammide alusel. Uudsete tehnoloogiliste lahenduste väljatöötamine koos arendusettevõtete ja meditsiiniasutustega. Rahvusvahelised koostöösidemed ja projektid akadeemiliste ja tööstusstruktuuridega, uute partnerite kaasamine. 21

22 Rakuravi populariseerivate tegevuste läbiviimine, tipp-spetsialistide kaasamine avalikkuse teavitusüritustele. Avalik sektor: Ettevõtjate vajaduste toetamine samaaegselt tagades tarbijale teenuse ohutuse. Eesti ettevõtjate positsiooni esindamine rahvusvaheliselt. 7. Tegevuste riskid ja nende maandamine Klastri organisatsiooni ja liikmete tegevusi mõjutavad olulised riskid. 1. Liikmete panustamise risk Kõikidel organisatsiooni liikmetel ei pruugi olla huvi panustada tegevusse klastri jaoks tulemuslikus ulatuses tulenevalt nende enda organisatsiooni arengule esitatavast olulisest väljakutsetest. Riski maandamiseks on kavas tagada laiapõhjaline liikmesorganisatsioonide osaluses klastri tegevuses, mis kindlustab ühtlasi järjepidevuse partnerorganisatsioonide siseselt. Klastri organisatsioon on kavandatud tegutsema kolmeks aastaks. Puudub teave, kuidas organisatsioon töötab edasi perioodi lõppedes. Samas tagab ettevõtete omavahelise koostöövõrgustiku ülesehitamine ning regulaarsete tegevuste sisseviimise teatavas ulatuses järjepidevuse püsimise ning koostöö jätkumise ka klasterorganisatsiooni tegevuse peatumisel. 2. Konkurentide tegevus Konkureerivaid regionaalseid klasterorganisatsioone võetakse kui partnereid. Oluline on rajada terviklik ettevõtete koostöösüsteem Eestis. Seejärel on võimalik töötada ühise üle-euroopalise võrgustikuna koostöös teiste sarnaste organisatsioonidega. Ühinemisvajaduse korral teiste klasterorganisatsioonidega võetakse läbirääkimistel alusel klastri seniste liikmete soovid ning täidetud tegevuskava. Samuti korraldatakse tegevus nii, et senised funktsioonid ja teenused liikmetele püsiksid, suurema klasterorganisatsioonina tegutsemine võimaldab olla rahvusvaheliselt märgatavam ja suutlikum. 3. Õiguskeskkond Õiguskeskkond võib muutuda klastri ettevõtete jaoks ebasoodsaks. Seetõttu kavatseb klasterorganisatsioon kaasata töötaja, kes suudab olla kursis vastava õiguskeskkonnaga ning esindada ka Eesti ettevõtjate seisukohti selle keskkonna kujundamisel. Tulenevalt valdkonna ühiskonna jaoks suhtelisest keerukusest võib regulatsioonide vastuvõtmine olla aeglane. Sellest tulenevalt võib juhtuda, et infrastruktuur on olemas ja kompetentsed inimesed tööl, kuid seadusandlik raamistik Euroopas (ja Eestis) ei võimalda teenuste osutamist. Rakuravi klastri maandab riski ühiskonna koolitamise ning uute ravivõimaluste loomise kaudu. 4. Teenuste osutamise suutlikkus Vaatamata rahastamisele ei pruugi klastri organisatsioon olla suuteline osutama teenuseid liikmetele soovitud mahus. Selleks on kavandatud minimaalselt luua ühine ettevõtete koostöövõrgustik, samuti korraldada info jagamist. Kui ei suudeta Eestisse luua kogu vajalikku tarneahelat, et tagada klastriga seotud ettevõtete terviklik edukas toimimine, siis varuvõimalusena keskendutakse Eesti ettevõtete suutlikkuse 22

23 suurendamisele. Positiivse maine tagamiseks esinevad klasterorganisatsiooni esindajad meedias, korraldavad koolitusi liikmete töötajatele nende tegevuse ning üldsuse teavitamise kohta 8. Eelarve Rakuravi koostöövõrgustiku ja teabekeskuse loomine Teenuste struktuuri loomine Finantseerimi ne koostöös EASiga KOKKU Eelarve perioodil Partnerite- poolne Eelarve KOKKU Partneritepoolne lisafinantseer i-mine finantseerimine perioodil Ühisturundus Teadlikkuse suurendamine - rakuravi innovaatori kuvandi loomine Töötajate ettevalmistamine ja kvalifikatsiooni tõstmine KOKKU millest EAS millest Partnerid

24 Viited 1. Cell Therapy - Technologies, Markets and Companies (2010). Jain PharmaBiotech 2. Lee Buckler. How many cell therapy products are in development? Simple question, no?. (2009). 3. Piret Kukk, Erkki Truve. Eesti Biotehnoloogia strateegia (2008). Eesti Biotehnoloogia Liit. 4. Regenerative Medicine Markets. Trimark Publications. (Sept., 2010), 288 lk. 5. Frost & Sullivan. Key Trends and Indicators in European Healthcare Markets. (2009). 6. June 21, 2011 Approval Letter Laviv (2011). US Food and Drug Administration. 7. McMahon DS, Thorsteinsdottir H, Singer PA, Daar AS. Cultivating regenerative medicine innovation in China." Regenerative Medicine. 2010; 5(10): Hurst, D. R., Welch, D. R. A MSC-ing link in metastasis? Nat Med Nov;13(11): Gage FH. Mammalian neural stem cells. Science Feb 25;287(5457): Komisjoni teatis Euroopa Parlamendile, nõukogule, Euroopa Majandus- ja Sotsiaalkomiteele ning Regioonide Komiteele - Ohutud, uuenduslikud ja kättesaadavad ravimid: uus tulevikuvisioon farmaatsiasektori jaoks. 10/12/ Patrick Cox. The Coming BioTech Bubble. (2010). Investorinsight.com. 12. Säästev Eesti 21. Eesti Säästva arengu Riiklik Strateegia. 24

25 Lisa 1. Mõistete selgitusi Rakuteraapia on raviviis, mis võimaldab rakkude, sealhulgas tüvirakkude, siirdamisega taastada keha kahjustatud kudede ning organite häirunud funktsioone. Enim kasutatavad rakuteraapia võtteid - täisvere või trombotsüütide ülekanne on edukalt kasutatud juba aastakümneid. 1970ndatest aastatest on luuüdi, perifeerse vere- ja nabanööri vere-tüvirakkke kasutatud luuüdi, vereloome ja immuunsüsteemi funktsioonide taastamiseks vähiravis kemo- ja radioteraapia järgselt. Rakuteraapia kasutusvõimalused on piiramatud. Nüüdisaegne rakuteraapia baseerub suuresti erinevat tüüpi tüvirakkudel. Tüvirakud on rakud, mis omavad võimet areneda paljudeks rakutüüpideks (multi- või unipotentsed rakud) nii organismis kui ka organismiväliselt, in vitro. Tüvirakke saab põhimõtteliselt kasutada väga erinevate haiguste ravis ning see tuleneb tüvirakkude erilistest omadustest: 1) tüvirakud võivad lõpmatult uueneda läbi piiramatu jagunemisvõime; 2) tüvirakud võivad eristuda teatud tunnuste ja omadustega spetsialiseeritud rakkudeks; 3) tüvirakud ise on suhteliselt vähe-spetsialiseerunud, küll aga on neil võime diferentseerumisprotsessi käigus anda spetsialiseeritud järglasi. Rakuravi meetodid kattuvad osaliselt tüvirakuteraapia, geeniteraapia, immunoteraapia, koeinseneeria, regeneratiivse meditsiini, ravimite manustamise ja vähivaktsiinide tootmisega. Paljude analüütikute poolt iseloomustatakse rakuteraapiat kui tuleviku meditsiini ühte neljast tugisambast, mille turu suurust tulevikus hinnatakse võrdeks originaatorravimite turuga ( Src=RSS&docid= ). Regeneratiivne meditsiin on meditsiini valdkond, mis tegeleb organismi võimega iseennast taas genereerida, kasutades a) rakuteraapiat, b) organismi enda regeneratsioonivõime soodustamist toetavaid ning kudede ja organite teraapia meetodeid. GLP ehk Good Laboratory Practice tähendab laboratooriumi tegutsemise raamistikku kuidas uuringud kavandada, ellu viia, jälgida, salvestada, kirjeldada ja arhiveerida. GLP tingimused tagavad, et ametkondadele edastatud informatsioon kajastab reaalselt uuringu käigus saadud andmeid ning sellele on võimalik riski/ohutuse otsustes toetuda. Uuringutega saab hinnata nii farmaatsiatooteid, põllumajanduskemikaale, kosmeetikat, toidulisandeid, loomasöödalisandeid, uusi toite, puhastusvahendeid jne. GMP ehk Good Manufacturing Practice tähendab toitude, farmaatsiatoodete ja meditsiiniseadmete valmistamisele kvaliteedi kontrolli. Erinevate riikide seadusandlused kehtestavad farmaatsiatoodetele ja meditsiiniseadmetele oma GMP reeglid. Rakuravi protseduur. Patsiendiga seotud tegevused (koeproovi võtmine ja rakkude siirdamine) viiakse läbi meditsiiniasutustes (haiglates). Rakkude eraldamine ja kasvatamine toimub vastavalt kehtestatud protokollidele GMP nõuetele vastavas spetsialiseeritud laboratooriumis ehk nn. puhtas ruumis. Rakkude tootmise baasi ja väljaõppinud kaadri, nii arstide kui rakkude tootjate olemasolu, võimaldab Eestis arendada rakuteraapia alast raviturismi kuna rakuteraapia sektor, sealhulgas raviturism, on Balti mere piirkonnas, s.h. Eestis, Lätis ja Leedus, Skandinaavias ja Venemaal, alles väljakujunemise faasis. Ravimi kliiniline uuring on ravimi kontrollitud ja reeglistatud kasutamine inimesel, kogumaks andmeid ravimi toimete, kõrvaltoimete, imendumise, jaotumise, muutumise ja väljutamise, efektiivsuse ja ohutuse kohta. Ravimi inimuuringutel eristatakse nelja faasi, 25

26 Joonis 3. Rakuravi protseduur logistika, pakkimine ja tarneahel mis on uute ravimite väljatöötamise protsessis kohustuslikud ning järgnevad ajaliselt üksteisele. Esimese faasi uuringute eesmärgiks on mittekliinilistes uuringutes selgitatud andmete, kõrvaltoimete ja kasutatava annuse täpsustamine. Uuritavat ravimit saab võimalikult väike grupp isikuid - reeglina terved vabatahtlikud või harvemini vastavat haigust põdevad patsiendid. Uuring toimub haiglaruumides. Teise faasi uuringute eesmärgiks on ravimi mõju ja ohutuse uurimine suhteliselt väikesel hulgal vastavat haigust põdevatel patsientidel. Patsiendid võtavad ravimit arsti ettekirjutuse järgi tavapärasel viisil - oma tervislikule seisundile vastavalt - kodus või haiglas olles. Kolmanda faasi uuringutes võrreldakse suurel arvul patsientidel uut ravimit seni kasutuselolevate raviviisidega. Neljanda faasi uuringud toimuvad peale ravimi müüki lubamist kui kogutakse jätkuvalt ohutuse- ja toimealaseid andmeid. Euroopa Ravimiamet (EMEA). Euroopa Ravimiamet on EL-i detsentraliseeritud asutus, mille peakontor asub Londonis. Ameti põhiülesandeks on inimtervishoius ja veterinaarias kasutatavate ravimite hindamise ja järelevalve abil kaitsta ja edendada inimeste ja loomade tervist. EMEA vastutab ravimite müügiloa taotluste teadusliku hindamise eest (tsentraliseeritud menetlus). Kõik biotehnoloogiliselt ja muul kõrgtehnoloogilisel viisil saadud inimtervishoius ja veterinaarias kasutatavad ravimid peavad olema heaks kiidetud tsentraliseeritud menetluse kaudu. Ameti roll on ka edendada ravimitööstuse uuendustegevust ja uurimusi. Euroopa Ravimiamet pakub ettevõtetele uute ravimite väljatöötamiseks teaduslikku nõu ning protseduurilist abi. Amet annab välja juhiseid kvaliteedi, ohutuse ja tõhususe testimisnõuete kohta. FDA - The Food and Drug Administration (FDA or USFDA) on USA Tervishoiuministeeriumi allasutus, selle täidesaatev üksus, mis vastutab, kaitseb ja edendab terviseteadlikkust läbi regulatsioonide toiduohutuse, tubakatoodete, toidulisandite, retsepti- ja käsimüügiravimite, vaktsiinide, biofarmaatsiatoodete, vereülekannete, meditsiiniseadmete, elektromagnetlaineid väljastavate seadmete ja veterinaartoodete ning kostmeetika valdkonnas. 26